ベニテック・バイオファーマの株価・株式情報

ベニテック・バイオファーマ（Benitec Biopharma Inc）は、米国カリフォルニア州ヘイワードを拠点に遺伝子新薬の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー会社である。【事業内容】DNA指向性RNA干渉（ddRNAi）を基盤に、リボ核酸（RNA）干渉と遺伝子治療を組み合わせて、1回の投与で疾患原因遺伝子を持続的に抑制できる医薬品を創製する。また、生命を脅かす慢性遺伝性疾患である眼咽頭筋ジストロフィー（OPMD）の治療薬として、抑制・置換治療薬「BB-301」の開発にも取り組む。「BB-301」は、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）ベースの遺伝子治療であり、疾患原因遺伝子の発現を恒久的に抑制する（OPMDの疾患進行に関与する生物学的メカニズムを遅延または停止させる）と同時に変異遺伝子を野生型遺伝子に置き換える（病変細胞の機能回復を促進する）ように設計された。