バイオマリン・ファーマスーティカルの株価・株式情報

バイオマリン・ファーマスーティカル（Biomarin Pharmaceutical Inc）は、遺伝子疾患の根本原因に対処する治療法を開発・商品化するバイオテクノロジー企業である。【事業内容】ポートフォリオは、各種疾患の治療のための7つの市販製品と複数の臨床と前臨床製品候補で構成される。市販製品には、「Vimizim（エロスルファーゼアルファ）」、「Naglazyme（ガルスルファーゼ）」、「Kuvan（サプロプテリン二塩酸塩）」、「Palynziq（ペグバリアーゼ-pqpz）」、「Brineura（セルリポナーゼアルファ）」、「Roctavian（バロクトコジーンロクサパルボベク）」、「Voxzogo（ボソリチド）」がある。「Roctavian」は、重度の血友病A患者の第VIII因子血漿濃度を回復するように設計されたアデノ随伴ウイルス（AAV5）ベクターの薬剤開発候補である。臨床開発プログラムには、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者向けのAAV5媒介遺伝子治療である「BMN 331」と、慢性肝疾患における高シュウ酸尿症を治療するために設計された低分子治療である「BMN 255」が含まれる。