アルナイラム・ファーマシューティカルズの株価・株式情報
企業概要
アルナイラム・ファーマシューティカルズ(Alnylam Pharmaceuticals Inc)はバイオ医薬品会社であり、リボ核酸干渉(RNAi)に基づく治療法を開発する。【事業内容】パイプラインには、4つの製品と複数の後期および初期段階の治験RNAi治療薬が含まれ、遺伝子医薬品、心臓代謝疾患、肝感染症、および中枢神経系/眼科疾患の4つの戦略的治療領域(STA)に焦点を当てる。RNAiベースの医薬品には、「ONPATTRO」(patisiran)、「GIVLAARI」(givosiran)、「OXLUMO」(lumasiran)、および「Leqvio」(inclisiran)が含まれる。「ONPATTRO」は、トランスサイレチンアミロイドーシスを標的とする静脈内投与のRNAi治療薬である。「GIVLAARI」は、誘導された肝臓のアミノレブリン酸シンターゼ1メッセンジャーRNA(mRNA)を減少させ、急性肝性ポルフィリン症の発作やその他の疾患症状に関連する毒素を減少させるために使用される。「OXLUMO」は、原発性高シュウ酸尿症1型の治療のためのヒドロキシ酸オキシダーゼ1を標的とするRNAi治療薬である。「Le