デザイン・セラピューティクスの株価・株式情報
企業概要
デザイン・セラピューティクス(Design Therapeutics Inc)は臨床段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】遺伝性ヌクレオチド反復伸張突然変異によって引き起こされる疾患の根本的な原因に対処することにより疾患修飾を目的とした、新しいクラスの小分子遺伝子標的キメラ治療候補である「GeneTAC」分子の研究開発に注力する。主要製品候補はフリードライヒ失調症(FA)である。第二の製品候補はフックス内皮角膜ジストロフィー(FECD)である。また、他の重篤なヌクレオチドリピート駆動性単発性疾患に対応するため、「GeneTAC」プログラムも進める。FAは壊滅的な単発性常染色体劣性進行性疾患である。FECDプログラムは、FECDの疾患修飾の可能性のある治療法の開発に焦点を当てる。筋強直性ジストロフィー1型(DM1)は、骨格筋、心臓、脳、その他の臓器に影響を及ぼす単発性、常染色体優性、進行性の神経筋疾患である。