エディタス・メディシンの株価・株式情報

エディタス・メディシン（Editas Medicine Inc）は臨床段階のゲノム編集会社である。【事業内容】重篤な疾患を治療するために、革新的ゲノム創薬の開発を行う。クリスパー（CRISPR）技術に基づく独自の遺伝子編集プラットフォームを開発する。CRISPRは、CRISPR関連タンパク質（Cas）9またはCas12a（CRISPR、 「Prevotella」と「Francisella 1」のCRISPR、Cpf1としても知られる）を含む酵素から構成されるタンパク質・リボ核酸（RNA）複合体を使用し、特定のデオキシリボ核酸（DNA）配列を認識するように設計されるガイドリボ核酸（RNA）分子に結合する。体内の細胞を編集するために患者に注射または注入する生体内投与遺伝子編集薬の開発を行う。リードプログラムである「reni-cel」は早期死亡を引き起こす重篤な遺伝性血液疾患である鎌状赤血球病（SCD）と輸血依存性βサラセミア（TDT）を治療するための、生体外遺伝子編集医学の実験的治療薬である。