リジェネックスバイオの株価・株式情報
企業概要
リジェネックスバイオ(Regenxbio Inc)は、遺伝子治療の治癒能力を提供することに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である。【事業内容】治験中の遺伝子療法は、細胞内の遺伝的欠陥に対処するために機能的な遺伝子を導入するように設計される。治験中のアデノ随伴ウイルス(AAV)治療薬は、「RGX-314」、「RGX-202」、「RGX-121」、「RGX-111」、「RGX-181」、「RGX-381」を含む。「RGX-314」は、滲出型加齢黄斑変性(滲出性AMD)、糖尿病性網膜症、その他の慢性網膜疾患の影響を受ける多数の患者集団の治療を目的とする。「RGX-202」は、子供が罹患する一般的な致命的な遺伝性疾患の1つであるデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療するために開発される。「RGX-121」、「RGX-111」、及び「RGX-181」は、進行性の神経変性リソソーム貯蔵障害であるムコ多糖症II型、ムコ多糖症I型、後期乳児性ニューロンセロイドリポフスチン症II型(CLN2病)を治療するために開発される。「RGX-381」は、CLN2疾患の眼症状を治療するために開発される。