サレプタ・セラピューティクスの株価・株式情報
企業概要
サレプタ・セラピューティクス(Sarepta Therapeutics Inc)は、バイオ医薬品会社である。【事業内容】リボ核酸(RNA)を標的とした治療法、遺伝子治療法、その他の希少疾患治療法の発見と開発を通じて、患者を支援することに注力する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー(デュシェンヌ型)の治療薬として複数の承認済み製品を開発して、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(LGMD)やその他の神経筋・中枢神経系(CNS)関連疾患を含む幅広い疾患や疾患の治療薬候補を開発する。デュシェンヌ治療薬として、エクソンディス51(エテプリルセン)、注射剤(エクソンディス51)、ビヨンディス53(ゴロディルセン)注射剤(ヨンディス53)、アモンディス45(カシメルセン)注射剤(アモンディス45)、エレビディスの4つの承認済み製品を開発し、製品化する。そのパイプラインには、発見、前臨床及び臨床開発の様々な段階での約40プログラムが含まれる。