タイシャ・ジーン・セラピーズの株価・株式情報
企業概要
タイシャ・ジーン・セラピーズ(Taysha Gene Therapies Inc)は患者中心の遺伝子治療会社である。【事業内容】中枢神経系(CNS)の単発性疾患治療のためのアデノ随伴ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療薬の開発・商業化に注力する。遺伝子治療薬候補のポートフォリオは、神経変性疾患、神経発達障害、遺伝性てんかんという3つの異なる治療カテゴリーにまたがる神経学的適応症を対象とする。製品候補には、巨大軸索性ニューロパチー(GAN)治療用の臨床段階のAAV9遺伝子治療プログラムである「TSHA-120」、レット症候群の臨床評価段階にある自己相補的なAAV9遺伝子導入療法製品候補である「TSHA-102」、ニワトリb-アクチンハイブリッドプロモーターの制御下でヒトのコドンに最適化されたセロイドリポフスチン症神経細胞1(CLN1)の相補的デオキシリボ核酸を発現する自己相補的AAV9ウイルスベクターである「TSHA-118」などがある。